Flere og større kliniske studier

Nedgangen i antall kliniske studier representerer utfordringer på flere nivåer. Pasienters tilgang til nye legemidler eller behandlingsformer begren-ses og industriens muligheter til å gjennomføre kliniske legemiddelstudier i Norge begrenses.

For tjenesten kan nedgangen i kliniske studier påvirke kvaliteten og pasientsikkerheten ved behandlingstilbudet, blant annet ved at helseper-sonellets muligheter til å holde seg faglig oppda-tert og for å drive kunnskapsbasert undervisning vil bli svakere. I et prioriteringsperspektiv er det ønskelig og en fordel med kunnskap om bruk av nye behandlingsmetoder i en klinisk hverdag for å vurdere hvilke legemidler som skal tas i bruk i tje-nesten. For å fremskaffe slik kunnskap, er det behov for kliniske studier.

En sentral helsepolitisk målsetning er å øke antall, størrelse på og kvaliteten på kliniske stu-dier med og uten legemidler, noe som også er et

ønske fra industrien, helsetjenesten og pasientor-ganisasjonene. Det er videre et mål at de studiene som gjennomføres vurderes som nyttige og understøtter tjenestens behov for kunnskap om både nye og eksisterende behandlingsmetoder.

For å øke antall, størrelse og kvalitet på kli-niske studier av nytte for tjenesten, vil Helse- og omsorgsdepartementet etablere et felles forsk-ningsprogram for nasjonale kliniske multisenter-studier i helseforetakene og styrke infrastruktur for kliniske studier og tverrsektorielt og interna-sjonalt samarbeid.

22.5.1 Nasjonale kliniske multisenterstudier Kliniske multisenterstudier er større studier som gjennomføres ved flere kliniske utprøvingsenhe-ter parallelt. I tillegg til at det gir flere pasienutprøvingsenhe-ter over hele landet mulighet til å delta, bidrar slike studier til økt koordinering av kompetanse, res-surser og infrastruktur og styrker grunnlaget for å gi sikre data av god kvalitet. Kliniske multisen-terstudier kan være kostbare å gjennomføre, spe-sielt i de tilfeller der legemiddelkostnadene beta-les av det offentlige. I HelseOmsorg21-strategien omtales behovet for en særskilt finansiering av store nasjonale kliniske multisenterstudier og sammenlignende effektstudier innen områder som ikke prioriteres av industrien.

Identifiserte kunnskapsbehov benyttes i for liten grad som utgangspunkt for oppstart av forskningsprosjekter. Fraværet av et system som kan fange opp behov og igangsette en studie med utgangspunkt i behovet, kan potensielt øke sann-synligheten for at resultatene fra forskningen ikke tas i bruk i tjenesten eller ikke reiser de spørsmål som vurderes som mest viktige. Pasienter, pårø-rende og helsepersonell er tett på sykdom og behandling og har ofte viktige spørsmål som kan være relevante i en klinisk studie. Eksempler på miljøer som fanger opp slike kunnskapsbehov er nasjonalt system for innføring av nye metoder og Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten.

For å imøtekomme behovet for større nasjo-nale kliniske studier, med forutsigbar finansiering og som svarer til behov identifisert av pasienten, i tjenesten, av beslutningstakere og av forskeren selv, ønsker Helse- og omsorgsdepartementet fra 2016 å etablere en felles satsing på kliniske multi-senterstudier i helseforetakene, organisert som et felles forskningsprogram. I tillegg til nasjonale kli-niske multisenterstudier som vil kunne gi pasien-ter tilgang til utprøvende behandling, skal pro-grammet finansiere sammenliknende effektstu-dier med dokumentert nytte for pasienten og

tje-nesten. Programmet foreslås eiet og finansiert pri-mært gjennom de øremerkede midlene til nasjonale kliniske studier i helseforetakene²¹, slik at den kliniske forskningen er tett knyttet opp mot pasientbehandling og tjenestens behov for kli-niske studier. For å trekke på eksisterende systemer for utlysning, søknadsbehandling og fagfellevurdering ved større, nasjonale studier, vil Norges forskningsråd gjennomføre utlysningen og administrere programmet på oppdrag av de regionale helseforetakene. I tillegg vil midler som inngår i Forskningsrådets Program for offentlig initierte kliniske studier på kreftområdet kanalise-res inn i programmet. Sammen med pasienter vil de regionale helseforetakene være sentrale i vur-deringen av prosjektenes nytte for pasientbehand-lingen. Virkemidlet behovsidentifisert forskning, nærmere omtalt i kapittel 22.4.2, vil brukes i grammet. Prosjektene som finansieres av pro-grammet skal vurderes for kvalitet og nytte, ha brukerinvolvering, være forankret i og ledet av helseforetakene, ha deltakelse fra alle helseregio-ner og det skal rapporteres på hvordan resulta-tene implementeres i tjenesten. Det bør være en kobling til nasjonalt system for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten. Programmet vil åpne for industrisamarbeid, forutsatt at studien imøtekommer pasientens og tjenestens behov og at det er forankret i helseforetakene.

22.5.2 Infrastruktur og samarbeid

Det nasjonale nettverket for klinisk forskningsin-frastruktur, NorCRIN, gir råd og veiledning for å sikre gjennomføring av kliniske studier av høy kvalitet. Det kan omfatte råd om nasjonale prose-dyrer for klinisk legemiddelforskning, kurs i god klinisk utprøvingspraksis og datahåndtering. Kli-niske multisenterstudier, slik som den nasjonale studien på legemidlet ipilimumab for føflekkreft, biotilsvarende legemidler og legemidlet rituksi-mab for pasienter med CFS/ME, er forankret i NorCRIN.

NorCRIN er ikke en egen juridisk enhet, men et nettverk bestående av de seks universitetssyke-husene (partnerne), med et sekretariat lagt til St.

Olavs Hospital HF. Besluttende organ er en nett-verkskomité med to representanter fra hver part-ner. I perioden 2012–2014 er det gjennomført ulike arbeidspakker bestående av blant annet nasjonalt program for god klinisk utprøvingsprak-sis, oversikt over nasjonale fagnettverk, til-virkning av studiemedisin mv.

NorCRIN-sekretari-atet kan påta seg operative oppgaver i forbindelse med gjennomføring av flerregionale kliniske mul-tisenterstudier. Nettverket er et av infrastruktur-prosjektene som er plassert på Norges forsk-ningsråds Veikart for forskningsinfrastruktur, og vurdert som investeringsklart, men det er så langt ikke tildelt midler. For ytterligere å støtte gjen-nomføringen av kliniske studier, kan det være aktuelt å se på om enkelte sponsoroppgaver ved en klinisk studie kan legges til nettverket (sekre-tariatet). Dette er anbefalt i HelseOmsorg21-stra-tegien. For bedre å legge til rette for samarbeid med industrien, bør industrien inviteres inn i nett-verket. God oversikt over kunnskap og kapasitet i universitetssykehusene, andre helseforetak og forskningsnettverk for kommunehelsetjenesten vil være viktig slik at eksterne oppdragsgivere kan betjenes trygt og raskt og nettverket raskt kan mobilisere ved nasjonale og internasjonale utlysninger av forskningsmidler.

For å bidra til økt volum av tidlig fase-studier, er det ønskelig at det opprettes et kontaktpunkt for slike studier under NorCRIN, med forbindel-ser til de øvrige helforbindel-seregionene. Kontaktpunktet skal bidra til at pasienter i hver helseregion skal gis mulighet til å delta i tidlig fase-studier, selv om de pågår i en annen region. Da trengs et kontakt-punkt for formidling av informasjon og vurdering av eventuell deltakelse. Det er naturlig at kontakt-punktet legges til Helse Sør-Øst RHF, der tyngde-punktet for tidlig fase utprøvinger ligger.

Tidlig fase kliniske studier, utprøving av ny, kostbar medisinsk teknologi og bruk av genetiske og biologiske data vil kreve en sentralisering, så vel som en oppbygging av infrastruktur og kom-petanse ved universitetssykehusene. En flaske-hals for utviklingsarbeidet er tidlig fase utprøv-ingsenheter. Kliniske utprøvingsenheter bidrar til at kunnskap og investeringer i medisinsk grunn-forskning overføres til praktisk medisin og utvik-ling av ny diagnostikk og behandutvik-ling til nytte for pasientene. Det er behov for å styrke kapasiteten ved de kliniske utprøvingsenhetene. De regionale helseforetakene har derfor fått i oppdrag for 2015 å styrke infrastruktur, utprøvingsenheter og støt-tefunksjoner for kliniske studier ved universitets-sykehusene innen gjeldende rammer. Dette vil være et langsiktig arbeid. Økt kapasitet vil gi flere pasienter tilgang til utprøvende behandling.

Forskningsnettverk bidrar til å øke kompetan-sen og forskningsinnsatkompetan-sen innen enkelte kliniske områder. Slike nettverk muliggjør flerregionalt og nasjonalt samarbeid og kan bidra til at større kli-niske studier raskere kommer i gang. Det er behov for en bedre oversikt over eksisterende

21 Prop. 1 S (2014–2015), kap. 732, post 78.

2014–2015 Meld. St. 28 149

Legemiddelmeldingen

forskningsnettverk for å kunne vurdere om det er områder der det ikke eksisterer slike, men der det er samfunnsmessige behov for kunnskap, og for-målstjenelig med nettverk for å heve kompetan-sen og forskningsinnsatkompetan-sen. De regionale helse-foretakene har i 2015 fått i oppdrag å etablere nasjonale forskningsnettverk innen områder der det er behov for slike, eksempelvis innen person-tilpasset medisin. Videre bør utlysninger i det foreslåtte forskningsprogrammet for nasjonale kli-niske multisenterstudier i helseforetakene stimu-lere til etablering av nasjonale forskningsnettverk.

22.5.3 Nasjonal nettportal

Som et ledd i at pasienter skal gis økt tilgang til utprøvende behandling og deltakelse i kliniske studier, er det behov for å utvikle en samlet og til-gjenglig informasjonsløsning over planlagte og pågående kliniske studier. Løsningen skal gi til-passet informasjon om studiene slik at pasienter og pårørende kan gis mulighet til å kontakte fag-miljøene for en vurdering av deltakelse i studien.

Videre vil en slik nettportal kunne være til hjelp for fastleger, klinikere og forskere til å rekruttere pasienter til sine kliniske forsøk.

Helse- og omsorgsdepartementet ga i 2014 Helsedirektoratet, i samarbeid med de regionale helseforetakene, i oppdrag å etablere en løsning for pasientrettet informasjon om kliniske studier, via portalen helsenorge.no. Løsningen planlegges lansert høsten 2015.

Gjennom det resultatbaserte tilskuddet til forskning i helseforetakene belønnes ulike sider ved forskningen. Disse er kvalitet, samarbeid på tvers av regioner, tildelinger fra nasjonale og inter-nasjonale konkurransearenaer som EU, publise-ringer og avlagte doktorgrader. For å stimulere til at det gjennomføres flere kliniske studier, vil det bli vurdert om disse faktorene skal suppleres med en faktor for antall pasienter som deltar i kliniske studier, som gir en omfordeling av det resultatba-serte tilskuddet. Forutsetningen er at det finnes gode data om pågående kliniske studier og delta-kende pasienter. Det er under etablering en data-base for kliniske intervensjonsstudier, som har til formål å gi slike data i regi av de regionale helse-foretakene og i samarbeid med

forskningsinfor-masjonssystemet CRIStin og de regionale etiske komiteene for helsefaglig og medisinsk forskning.

22.5.4 Nordisk og internasjonalt samarbeid Samarbeid på nordisk nivå gir et langt større pasi-entgrunnlag ved gjennomføring av kliniske stu-dier. Med utviklingen innen persontilpasset medi-sin, der subgrupper av pasienter identifiseres på bakgrunn av genetiske markører/informasjon, vil det bli enda større behov for et større pasient-grunnlag for å få utført kliniske utprøvinger.

Det treårige (2013–2015) nordiske samar-beidsprosjektet om kliniske multisenterstudier har omfattet etablering av et nettverk kalt Nordic Trial Allicance med sekretariat i Nordforsk og for-ankring i alle de nordiske landene, utvikling av en felles web-portal²² med relevant informasjon og gjennomføring av flere nordiske demonstrasjons-studier. Helse- og omsorgsdepartementet har de to siste årene gitt de regionale helseforetakene i oppdrag å støtte opp om Nordic Trials Alliance.

Det ble i 2014 lyst ut 16 mill. kroner til kliniske multisenterstudier gjennom Nordic Trials Alliance.

Norge deltar i flere av prosjektene, og det er opp-rettet arbeidspakker innen åtte sentrale temaer som er viktige for økt gjennomføring av kliniske multisenterstudier.

Den nye forordningen i EU på kliniske studier innebærer etablering av en felles portal som alle prosjektsøknader legges inn i. Bare ett land skal være rapportør for samme prosjekt, selv om det pågår i flere land. Forordningen gjelder alle inter-vensjonsstudier med legemidler, dvs. alle forsøk der legemidler skal testes på mennesker. Forord-ningen skal implementeres i norsk godkjennings-system og lovverk. Den nye portalen og databa-sen vil være funksjonell tidligst mai 2016.

I Bo Könbergs rapport²³ handler et av forsla-gene om en modell for gjensidig anerkjennelse mellom landene, av forskningsetiske vurderinger av nordiske forskningsprosjekter. Oppfølging av rapporten vurderes av de nordiske helseminis-trene.

22 http://nta.nordforsk.org/

23 Bo Könberg. Det framtida nordiska hälsosamarbetet. Nor-disk Ministerråd. 2014.

23 Legge til rette for innovasjon og næringsutvikling

Det eksisterer mange ulike virkemidler for å legge til rette for innovasjon. Forskningsrådet har ansvar for noen ordninger. Innovasjon Norge har flere virkemidler. Helsetjenesten har selv mulig-heter til å legge til rette for innovasjon og til for eksempel å søke tilskudd til pilotprosjekt fra Hel-sedirektoratet, som forvalter en rekke tilskudds-ordninger, hvorav noen er øremerket innovasjon.

Forskningsrådet har ansvaret for ordningen kalt Senter for forskningsdrevet innovasjon (SFI).

Denne skal styrke innovasjon gjennom satsing på langsiktig forskning i et nært samarbeid mellom forskningsintensive bedrifter og fremstående forskningsmiljøer. SFI skal utvikle kompetanse på høyt internasjonalt nivå på områder som er viktig for innovasjon og verdiskaping. I dag er det i alt fire SFIer som er medisinsk rettet.